Il faudrait des données plus nombreuses et de meilleure qualité pour construire une véritable politique des médicaments orphelins

  • juillet 9, 2009

Le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) s’est penché sur la politique relative aux médicaments orphelins, càd destinés aux patients atteints d’une maladie rare. L’étude a été réalisée en collaboration avec Yellow Window Management Consultants. Les mesures européennes d’incitation au développement de ces médicaments, comme l’exclusivité de marché pour une période de 10 ans, semblent avoir du succès. Cette exclusivité pourrait cependant être remise en question dès que la rentabilité de ces médicaments est clairement démontrée, dit le KCE.
Le KCE recommande aussi la mise sur pied de registres de patients, au niveau européen, pour mieux cerner l’évolution naturelle des maladies et l’efficacité des traitements dont la plupart sont coûteux. La procédure conduisant au remboursement de chaque demande individuelle, pourrait être simplifiée.

Si pas mal de personnes sont sensibilisées à la mucoviscidose ou au vieillissement prématuré (progeria), la plupart n’ont jamais entendu parler de la maladie de Fabry, de Gaucher ou de Pompe. Ce sont des maladies orphelines, maladies rares dont le nombre serait de 5000 à 7000 selon les estimations, et atteignant chacune moins de 5 personnes sur 10 000. En raison de ce petit nombre de patients potentiels,  les médicaments orphelins éveillent moins l’intérêt du monde scientifique et leur production est moins intéressante financièrement pour l’industrie. En compensation, leur prix est souvent très élevé. 

Une politique européenne plus forte
La preuve de l’efficacité d’un médicament orphelin est le plus souvent ténue en raison du petit nombre de patients sur lesquels le médicament peut être testé. Il existe, en outre, peu de données valables sur l’évolution naturelle des maladies orphelines. Une évaluation organisée de manière indépendante dans chaque pays Européen a peu de sens car elle reposerait sur un nombre encore plus petit de patients. C’est pourquoi, le KCE propose de mettre sur pied, au niveau Européen, des registres de données sur les maladies orphelines avant même qu’on ne pense  à développer un médicament. Ces registres ne constituent cependant pas une alternative aux études de bonne qualité, qui doivent rester la référence.

Révision de l’exclusivité du marché en cas de bénéfice démontré
Pour stimuler la recherche et le développement des médicaments orphelins, un certain nombre de mesures ont été prises par l’Europe, mesures qui rencontrent un succès certain et augmentent le nombre de médicaments orphelins mise sur le marché. Ainsi par exemple, un médicament orphelin bénéficie d’une exclusivité de marché pour une période de 10 ans durant laquelle le produit est protégé de toute concurrence. Selon le KCE, il serait cependant opportun d’avoir la possibilité de remettre en question cette exclusivité avant la fin de la période des 10 ans, quand il s’avère que le médicament est clairement rentable. Une telle révision pourrait plus rapidement diminuer les prix.

Remboursement : plus d’informations économiques nécessaires
Les médicaments orphelins remboursables sont intégralement remboursés par la sécurité sociale, les patients ne paient aucun ticket modérateur. En 2008, la sécurité sociale belge a remboursé entre 50 et 80 millions d’euros de médicaments orphelins, soit environ 2% du budget des médicaments. Le coût annuel par patient varie de 6000 à 312 000 euros pour un total de 31 médicaments orphelins. Si, comme on peut s’y attendre, le nombre de médicaments orphelins disponibles s’accroît, on peut aussi s’attendre à ce que leur impact sur le budget des médicaments fasse l’objet de discussions plus nombreuses.

La procédure que les fabricants doivent suivre pour obtenir le remboursement est la même que pour les autres médicaments, mais l’information à fournir est plus limitée. Ils ne doivent par exemple pas documenter le coût par année de vie gagnée (en bonne santé), alors que c’est une information pertinente pour les décideurs politiques. De plus l’analyse de leur impact budgétaire devrait être basée sur des données épidémiologiques en provenance de registres qui n’existent pas encore.

Remboursement individuel moins kafkaïen
Le remboursement d’un médicament orphelin à un patient est soumis à conditions: le médecin traitant doit compléter un formulaire de demande fourni par la mutuelle du patient. Le médecin conseil de la mutuelle prend alors une décision, le plus souvent après avis du Collège des Médecins compétent au sein de l’INAMI.

Il y a actuellement 18 collèges pour 18 médicaments orphelins différents. Le KCE recommande de simplifier la procédure, en créant au sein de l’INAMI un guichet unique qui centralise toutes les demandes. L’administration de l’INAMI pourrait ensuite, avec l’aide d’experts externes, évaluer les dossiers de demande et veiller à une application cohérente des critères de remboursement.

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