Politiques relatives aux maladies rares et aux médicaments orphelins

KCE Reports 112B (2009)

Le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) s’est penché sur la politique relative aux médicaments orphelins, càd destinés aux patients atteints d’une maladie rare. L’étude a été réalisée en collaboration avec Yellow Window Management Consultants. Les mesures européennes d’incitation au développement de ces médicaments, comme l’exclusivité de marché pour une période de 10 ans, semblent avoir du succès. Cette exclusivité pourrait cependant être remise en question dès que la rentabilité de ces médicaments est clairement démontrée, dit le KCE.
Le KCE recommande aussi la mise sur pied de registres de patients, au niveau européen, pour mieux cerner l’évolution naturelle des maladies et l’efficacité des traitements dont la plupart sont coûteux. La procédure conduisant au remboursement de chaque demande individuelle, pourrait être simplifiée.

Publié le: 
2009/07/09